В генной терапии дефектный ген заменяется вирусом для вставки нормального гена. Что сделает лечение успешным?

В генной терапии дефектный ген заменяется вирусом для вставки нормального гена. Что сделает лечение успешным?
Anonim

Ответ:

Нет иммунной реакции и успешной рекомбинации гена.

Объяснение:

Инженерные вирусы являются многообещающим «инструментом» для генной терапии. Мы используем естественную способность вирусов вводить ДНК в клетку хозяина. Патогенная ДНК вируса заменяется желаемым геном. Вирус может быть использован в качестве носителя для транспортировки этой ДНК в клетку-хозяина.

Чтобы быть успешным, введенный «хороший ген» должен будет заменить «дефектный ген» в клетке-хозяине. Это может произойти через гомологичная рекомбинация, Если этот процесс идет правильно, ген внедряется в генетическую информацию клетки и может передаваться следующим поколениям клеток.

Очень хорошая и многообещающая техника, но есть много проблемы:

  • предотвратить иммунную реакцию, которая может убить клетку, в которую вводится ДНК
  • направить вирус на правильный тип клеток; введение в репродуктивные клетки, например, обычно нежелательно
  • рекомбинация должна происходить в нужном месте в геноме. Если он включен не в том месте, он может сбивать (инактивировать) другие гены
  • после рекомбинации ген также должен быть активным, но не слишком активным, то есть продукт должен генерироваться в нужном количестве